本
文
摘
要
一直以来，中国在化学药、单抗生物药领域都大幅落后西方国家，一直扮演追赶者的角色。近年来，随着海外高层次人才引进，创新政策陆续出台，加上资本市场的大力支持中国的生物技术产业正在强势崛起。特别是在CAR-T细胞免疫治疗领域，使中国药企已经有足够的实力与全球巨头同台竞技，在某些方面甚至走在了西方国家的前面。
中国CAR-T临床研究数量已经超过美国
CAR-T细胞疗法，作为肿瘤免疫治疗的新兴手段之一，在复发性、难治性白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液肿瘤相关领域的治疗中均展现了高水平的治疗效果。
*** 息显示，在国家食品药品监管总局2017年底颁布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》后，中国CAR-T临床申报迅速增加，截至目前，临床研究数量已经超过美国。不仅如此，中国企业的临床研究数据发布之后甚至惊艳国际同行。其中南京传奇因针对多发性骨髓瘤的临床优异数据使公司成为全球备受瞩目的一匹黑马，引来美国强生与其签订全球许可与合作协议共同开发全球市场，这项合作创下中国药企对外专利授权首付款最大金额与合作最优条件，显示了中国优秀公司并未缺席这一轮全球生物技术最大风口并握有主动权。除南京传奇外，国内的博生吉、桑尼赛尔、科济生物、恒润达生、成都银河等公司也都是CAR-T研发领域的佼佼者。
据了解，CAR-T治疗目前主打血液瘤市场，由于现阶段血液肿瘤一线化疗、干细胞移植等治疗方法下患者生存质量较差且复发率高，CAR-T疗法随着技术不断成熟，有望逐步走向血液肿瘤的一线治疗。此外，近年来针对实体瘤的CAR-T基础研究也进展迅速，随着实体瘤技术的不断突破，未来有望在肝癌、胃癌、脑胶质瘤等实体癌临床应用，CAR-T市场空间将会更大。据Markets and Markets 预测，全球肿瘤免疫治疗市场规模将从2016年的619亿美元增长到2021年的1194亿美元，年复合增长率达14%。
由于治疗费用过高(诺华和kite的定价分别为47.5和37万美元)，CAR-T很难在寻常百姓患者群体中普及，一定程度上限制了CAR-T临床应用的普及。只有大幅降低治疗成本，CAR-T才有望成为肿瘤治疗的一线药物。但是要大幅降低CAR-T治疗成本并不简单，因为现阶段大多数在研的CAR-T产品都属于自体CAR-T，需要从患者自身血液中提取T细胞，每一次治疗的药品都要“私人定制”，无法标准化、规模化生产，从而导致生产成本畸高，治疗成本自然居高不下。
有业内人士表示，降低CAR-T治疗成本的一个重要途径就是研发出通用型CAR-T。因为，通用CAR-T从健康人血液提取T细胞，可按照生产药物的严格标准大规模量产，能大幅降低生产成本，与此同时，通用CAR-T无需“私人定制”，可提前制备成 “摆在货架上的药品”，随时给患者使用。
延安必康下属公司掌握通用型CAR-T核心技术
从全球范围来看，目前绝大部分CAR-T研发企业都是从事自体CAR-T方面的研发，专业研究通用型CAR-T的企业非常少。实际上，在通用型CAR-T研发领域，我国已经走在了世界的前列。
国内新药研发公司“桑尼赛尔”通过自主研发，在通用型CAR-T领域实现了多项关键技术突破。目前公司有5个通用型CAR-T项目在研发(4个是针对白血病，1个针对实体瘤)，其中有两个项目完成了临床前的认证，预计将于今年底完成1个项目的临床试验申报。桑尼赛尔有望成为全球率先实现通用型CAR-T药品上市的企业。据介绍，桑尼赛尔的通用型CAR-T研发出来后，在同等疗效和安全性的情况下，治疗成本可降低90%，且疗效有望突破现有自体CAR-T，使复发时间延长，提升患者生存质量。
*** 息显示，桑尼赛尔生物医药(Sunnycell Therapeutics)创立于2017年6月，是由两位工业界新锐科学家联合创办的一家基于前沿基因编辑技术的创新药研发公司，旨在为中国的癌症患者提供有效且能负担的细胞治疗药物。延安必康（002411）全资子公司陕西必康2018年用1,200万元自有资金获得了桑尼赛尔30%股权，成为桑尼赛尔重要股东。按照当时的投资协议，待桑尼赛尔相应药品取得药监局临床批件后，延安必康有权以约定的价格取得桑尼赛尔51%的控股权，待桑尼赛尔拿到2项专利证书后，延安必康有权受让桑尼赛尔股权，持股比例达到70%。也就是说，只要桑尼赛尔沿着预期的轨道发展，就必然会成为延安必康的控股子公司。
