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文
摘
要
近日，国家药监局、国家卫生健康委联合为难治性癫痫患儿家庭送来了“大礼包”——《氯巴占临时进口工作方案》（以下简称“《氯巴占方案》”），包括北京协和医院在内的全国31个城市的50家医院，可为患儿申请使用氯巴占，重医大附属儿童医院、重医大附一院两家重庆医院入围。
国内目前没有氯巴占上市销售
难治性癫痫被定义为频繁的癫痫发作，也是一种罕见病，患者需长期服用药物控制病情。癫痫的反复发作，会对患者的认知、智力乃至行动能力产生影响，严重时，更会造成生命危险。氯巴占最早于1967年在菲律宾上市，截至目前，已在英国、法国、德国等一百多个国家上市。作为一款广谱抗癫痫发作药物，对于部分罕见癫痫性脑病患儿而言，它是对症且副作用更小的“救命药”。
在我国《 *** 品种目录（2013年版）》中，氯巴占是第二类 *** ，根据规定不得上市销售，且任何单位、个人对该类药物进行生产、经营、运输、使用都涉嫌违法。
在2017年5月，氯巴占就作为“中国大陆境内尚未注册上市且临床急需的儿童用药”，被原国家卫计委等机构列入《第二批鼓励研发申报儿童药品建议清单》。但截至目前，尚无国内药企生产的氯巴占上市。
业内人士表示，氯巴占长期未在国内获批上市，或与其受众群体小、生产销售收益不高，从而少有企业愿意申报有关。
重医大附一院神经内科教授王学峰是中国抗癫痫协会副会长、抗癫痫药物治疗委员会主任在接收媒体采访时表示，中国有约1000万癫痫病人，其中婴幼儿及青少年的癫痫综合征约有百分之七，而氯巴占在其中的应用比例并不高，“基本使用量不会超过儿童癫痫病的百分之十。”
王雪峰表示，氯巴占并不是治疗癫痫的首选药物，通常只有在首选药、一线药的耐药性达到顶峰时，患者才不得不转用氯巴占。这意味着，用过氯巴占后，就无法再转用其他的药物。
全国50家医院可申请使用
“希望给我们一个合法的渠道，让我们这些真正需要氯巴占的孩子们，正大光明地吃上药。” 这些患儿家长的诉求，得到了国家有关部门的高度重视。
去年12月27日，国家卫健委公开回应称，目前正在组织对患病群体进行摸底，了解药品用量需求，并协调相关机构和部门按照《药品管理法》有关规定，组织进行集中申请和进口，以满足患者用药需求。
今年6月29日，《氯巴占方案》的发布也意味着，国内患者对这款药品的迫切需求有望在短期内得到根本改善。
据《氯巴占方案》，氯巴占的临时进口工作将由国家卫生健康委组织提出氯巴占临床需求量，确定使用医疗机构名单，选定牵头进口的医疗机构（北京协和医院），组织拟订药品使用规范和处方资质要求，明确患者知情同意和医生免责要求。并且，牵头进口的医疗机构应向国家药监局提出临时进口申请。
鉴于氯巴占属于国家 *** 品和 *** 品种目录中第二类 *** 。因此，《氯巴占方案》中，对选定使用的医疗机构条件、处方医师的资质条件和管理要求较高。
根据对诊治能力的评估，当前国内各省份至少有选定一家医疗机构可以使用氯巴占。包括北京协和医院、北京儿童医院、天津市儿童医院、上海瑞金医院、复旦大学附属儿科医院、重医大附属儿童医院、重医大附一院等在内，有31个城市的50家医院成为了使用氯巴占的医疗机构。
国产氯巴占正加紧开发
国家药监局表示，鼓励国内有能力的生产企业加快仿制，同时也鼓励临床急需的境外药品生产企业积极在中国申请注册上市。
上游新闻记者从国家药监局评审中心官网查询到，宜昌人福药业有限责任公司的申请的两款“氯巴占片”仿制药已获得优先审评公示，这也意味着国产的氯巴占片正在加紧开发。
国家药监局此次还同步公布了《临床急需药品临时进口工作方案》，提到未来有望打通更多国内未上市但临床急需的“救命药”的进口渠道。该方案适用于国内无注册上市、无企业生产或短时期内无法恢复生产的境外已上市临床急需少量药品，包括用于治疗罕见病的药品；用于防治严重危及生命疾病，且尚无有效治疗或预防手段的药品；用于防治严重危及生命疾病，且具有明显临床优势的药品。
上游新闻记者 陈瑜
来源： 重庆晨报
