本
文
摘
要
落笔本文，思虑万千，真心无能为力，奈何！
上周一老同事问我某药品能否买到，因为他一朋友的孩子，小小朋友，得了视网膜母细胞瘤，亟需购药治疗，否则…医生说，只能摘眼球保命了。听到这样的结论，做爸爸的当然十分焦急，孩子还小，失去一只眼睛，“对他意味着什么”，即便是我们旁观者，也不免会难过起来。
视网膜母细胞瘤，儿童常见的恶性肿瘤，来源于光感受器（视网膜）上的不成熟细胞，因为发病早期表现为瞳孔缩小，所以也被称为“猫眼”。虽然“猫眼”是为恶性肿瘤，但是不幸之中有万幸，视网膜母细胞瘤却是一种特别的恶性肿瘤，如果用药得当，痊愈的可能很大，患病儿童有100%的机会保留眼球，而视力功能亦能不被损害（1）。
这个神奇的药物叫左旋苯丙氨酸氮芥，商品名马法兰，曾经是葛兰素史克（GSK）的产品。1996年GSK成功申请了马法兰的进口审批，当时物价部门规定每瓶规格2 mg×25片的马法兰，中国大陆统一最高售价为70元（多年价格不予变动）。在欧美，同等规格药价约折合人民币300余元，针剂50 mg的为2500余元。这样的价格落差就带来一个问题，GSK认为该产品因为在国内绝对使用量不高且售价低廉，继续保持市场流通必然亏损，所以在2014年，马法兰黯然退出中国，留下无数患者询问：我的救命药咋没了？
我相信读者当中应该没有谁听过过这么一个在中国存在了 *** 0年的药，但是，它曾经是很多患者救命的神，现在它离开了，谁来对患者（儿）们负责呢？马法兰，可用于多种肿瘤，是多发性骨髓瘤（2）和视网膜母细胞瘤的首选药（3），对恶性黑色素瘤、软组织肉瘤和骨肉瘤有着较好疗效（2）。讽刺的是，我们中国患者（儿）却有命不可救。
稍微查询一下文献，我们就可以发现，对于早期儿童视网膜母细胞瘤，国外的常规治疗手段是超选择性经眼动脉灌注化疗（Superselective catheterization of the ophthalmic artery for intraarterial chemotherapy，SOAI），其中的关键药物即马法兰，这一方案的疗效十分可靠，保眼率可达100%（4）。即便是诊治稍晚的患者，借助马法兰，也可以让视网膜母细胞瘤的眼球摘除率控制在10%左右（5），相比之下，国内视网膜母细胞瘤的眼球摘除率有报道在90%以上（6）。
本身巨大的差异，如今竟然又出现了没药可用的局面，不啻火上浇油！
视网膜母细胞瘤本身算是一种罕见病（1），我曾在专栏文章罕用药：如何保障和一些现状中介绍过一些罕见病/罕见药的现状，事实上中国是目前有影响力大国中少有的没有罕见病和罕见药保障体系的国家，套用常规管理模式（包括定价原则）根本没有办法保障相关患者的健康利益，作为治疗视网膜母细胞瘤的关键药物马法兰原本属于少数有幸进入中国市场的罕见药，但是如今被逐出中国市场，仅用资本之恶是无法解释的（其实还有不少救命药也处于类似的风险当中），需要有人站出来为弱者声，否则正如我同事的朋友一样，很可能要走上另一条曲折的救命之路，或海外医疗、或药物代购、或黑市寻药，当然最有可能的，放弃治疗…
我呼吁所有看到本文的人，如果你没有办法对药物和这种疾病进行干预，那么请转发让更多人知道，如果你有提案上书的渠道，请想一想是否可以添上“关注罕见病、关注罕见药”的一份呢？
参考文献
（1）Abramson D.H.; Schefler A.C. (2004). Update on retinoblastoma. Retina 24: 828–48.
（2）Facon T, Mary JY, Hulin C, et al.. Melphalan and prednisone plus thalidomide versus melphalan and prednisone alone or reduced-intensity autologous stem cell transplantation in elderly patients with multiple myeloma (IFM 99-06): a randomised trial. Lancet 370 (9594): 1209–18.
（3）Gobin YP, Dunkel IJ, Marr BP, et al.. Intra-arterial chemotherapy for the management of retinoblastoma: four-year experience. Arch Ophthalmol 129 (6): 732–7.
（4）Shields CL; Ramasubramanian A; Rosenwasser R et al.. Superselective catheterization of the ophthalmic artery for intraarterial chemotherapy for retinoblastoma. Retina (Philadelphia, Pa.) 29 (8): 1207–9.
（5）Chintagumpala M, Chevez-Barrios P, Paysse EA et al.. Retinoblastoma: review of current management. Oncologist 2007;12(10) 1237–1246
（6）郑嵩山、吴中耀、杨华胜等。视网膜母细胞瘤317例临床分析。《眼科研究》 2008年第8期
