本
文
摘
要
科技产业的根本规律就是将先进的科学知识整合成可用的技术产品，通过大规模量产的形式帮助人类社会进步，并从这个过程中获取丰厚的回报。
这方面生物医药产业体现的最为彻底，从早期科研到药物原型研发，直至最后的药物生产全程都已经打通，是技术与产业结合最密切的例子。
然而种种因素制约下，新药开发的过程非常缓慢，平均而言一款创新药物推向市场需要投入10亿美元、花费10年左右的时间，最近几年随着技术进步有向7年靠拢的趋势，但整体依然没有彻底打破10年周期的魔咒，
加上研发中90%的新药都会失败，这让不少人并不觉得新药开发属于科技产业，简单把它归类为拥有巨大不确定性的资本密集产业。
然而现实却是，这个看起来风险巨大、时间漫长的领域一直是投资圈的热门话题，即便在2021年这样一个投资低谷药物研发领域的融资也超过了700亿美元。
原因也很简单，这里真的很赚钱。根据《美国医学杂志》2020年3月刊登的一份研究显示，对比2000年至2018年标准普尔500指数中35家大型制药公司与357家大型非制药公司的利润，发现大型药企的收益远超标普500指数。
制药公司净收收益率中位数能达到13.8%，对比其他大型企业的7.7%能高出近1倍，当然这个研究还有些缺陷，但也侧面反映了这个领域大部分人不为人知的一面。
今天科技前哨就和大家一起以美国药企的研发流程看看产业的另一面：药物研发的4个关键点和主要风险。
一起看看生物医药技术进步如何惠及每个人，正好也作为本周四，也就是明天科技特训营“生物医药产业分析”专题的辅助资料，欢迎提前了解，直播间再见。
1.药物发现
药物发现是整个产业的最上游，很多人以为它的起点是大型医药企业的研究机构，实际上药物发现如今已抵达科研一线：大学实验室。
生物、医学领域的科学家发现的任何新的化学分子或者蛋白质、氨基酸结构只要有治疗潜力，很快就会被制作成某种新药原型。
在美国这里最大的主导者并不是药企，而是美国国立卫生研究院（National Health Institute），简称NHI。
对比2010-2016年美国FDA批准的210种新药，就会发现所有的新药都与NHI支持的基础研究有关，超过90%以上的药物选择的生物靶点离不开NHI支持的项目。
不少由NHI支持的项目发现新靶点后，大学通常就会分拆一家初创公司将技术推向商业化，这也是美国生物医药创业热的一大原因。
加上人工智能技术越来越成熟，处理各种科研数据的能力越来越强，结构化的药物研发过程很多在实验室就已经做了大半，今天一些实验室不但用AI帮助寻找新的药物靶点，还用来模拟新药的临床实验结果，有足够把握才选择创业。
2.临床前
一旦创业公司确定了最有可能有效的药物结构，就会进入医药研发的原型阶段，这个时期在生物医药领域称为临床前试验阶段。
从这里开始，初创公司就要准备和医药监管机构见面了。创业企业必须通过各种动物实验反应药物的治疗原理成立，验证药物对人安全，毒副作用可控。
这一时期的药物不能用于人体身上，为了尽可能提高药物实验的可靠性，一些初创企业会利用其他新技术测试药物毒性，比如使用体外培养的人体肝脏细胞进行“‘肝毒性”测试。
部分初创企业也瞄准这个需求提供相关服务，帮助药物研发企业降低实验成本、加快进入临床阶段的速度。2009年以来，随着新药研发不断加速，这一领域的融资规模也超过7500万美元，开辟了一个小的细分市场。
在美国，药物在动物实验中取得了成果，公司就需要向FDA发起研究申请正式走向临床阶段，针对少数人群罕见病治疗或者有巨大进步的药物还能申请孤儿药或突破性疗法称号，一定程度上能为后续审批提供一些帮助。
3.临床试验
科技前哨过去和大家一起分析科技企业时经常提到“量产难关”，这是判定新技术是否成熟，能不能成功导入社会的重要指标。
放到生物医药领域，这个关键点就是临床阶段。进入临床阶段的药物就可以分三个阶段向特定病患提供，也就是常说的三期临床，上一个阶段数据足够好才能开启下一个阶段的测试。
这期间，即要验证药物的治疗效果和毒副作用，也是企业通过与病患合作优化药物配方的过程。
过去临床阶段需要参与的病患定期到指定的医院、实验室进行治疗，有很多不确定性存在。经常会遇到病人个人原因中途退出，生活方式不稳定影响治疗效果，还有就是眼下新冠疫情影响，线下治疗中断等问题。
这也就是为什么2020年后远程医疗技术在美国创业圈火热的原因，通过远程医疗技术掌握患者的生理特征，采集更多常规身体数据，对比治疗后的数据，能够更准确地反映治疗效果。
一年时间，该领域的融资金额就从9.68亿美元增长到20亿美元以上，不过这种方法究竟能不能显著改变临床阶段通过难的问题，还有待进一步的观察。
4.美国FDA审查
这才是药物研发临床阶段要通过的最后一道难关。
FDA批准的大多数药物都是基于三个标准：安全，有效，以及是否比已经存在的药物更好。
对部分药物，FDA甚至会在三期临床之外要求进行额外的研究，并在药物上市前期继续监测治疗数据。
到这我们就走完了整个药物研发的全流程，深入到产业的整个过程就会发现，技术力量的影响主要在临床阶段之前，到了临床阶段后期，更多的是治疗方法、数据指标、监管标准的问题。
如果你还想深入了解该如何分析生物医药产业，这个领域还有哪些变化会发生，欢迎锁定前哨科技特训营直播间，10月20日，也就是明晚8点，我们一起分享，生物医药产业的最新变化和未来趋势。
科技前哨，每天都为你点亮。
