本
文
摘
要
新药的开发与研究
1． 新药的来源
①天然药物 ②半合成 ③全合成
2．新药的开发与研究
（1）新药发现的途径
①经验积累 神农尝百草 ②偶然发现 佛莱明发现青霉素
③化学合成 可卡因（毒性大）——普鲁卡因（易被水解）
④天然物提取 *** 、麻黄碱、利血平、喜树碱
⑤药理筛选 ⑥代谢启迪 保泰松——羟基保泰松
⑦利用毒性 阿托品的副作用也可以成为治疗作用
⑧机制研究 ⑨临床发现 利多卡因治疗心律失常
⑩老药新用 阿司匹林的抗栓作用
（2）新药研究过程：
新药：世界未生产过的药品。我国新药指我国未生产过的药品。分为5类；
I：我国创制的原料药品及其制剂，国外未批准生产，仅文献报道的原料药品及制剂。
II：国外已批准使用，但未列入药典的原料药品及其制剂。
III：中西药复方制剂，西药复方制剂。
IV：国外已批准生产，且已列入药典的原料药品及制剂，改变剂型、给药途径。
V：增加适应症
① 临床前研究：
药学研究：合成路线和工艺，制剂处方和制作工艺，定性鉴别，含量测定，稳定性试验，质量标准等
临床前药理学研究：主要内容有主要药效学（一般要求用二种动物、两种以上方法、二个途径、三个剂量、空白对照、阳性对照、模型对照）；一般药理学（一般要求2~3个有效剂量、临床给药途径、至少观察对神经系统、心血管系统和呼吸系统的影响）；药代动力学，一般要求3个剂量，提供常规药动学参数、模室类型和分布试验。
临床前毒理学研究：主要包括急性毒性、长期毒性、特殊毒性、局部用药毒性、过敏试验、 *** 性试验和药物依赖性试验。
主要目的弄清新药作用谱及可能发生的毒性反应，保证用药安全，在经过药物管理部门的初步审批后，才能进行临床实验阶段。
② 临床药理学研究：主要内容是临床疗效和毒副作用观察，按照新药分类，分为
临床试验（一、二、三类新药）和临床验证（四类、五类）。前者分一、二、三期临床研究，后者不分期。
I期：病例数10~30位
II期：不少于三百例
临床验证：至少100位病例
③ 售后研究与调查（无限期）:是指新药问世后进行社会性考察与评价，在广泛的推广用中重点了解长期使用后出现的不良反应和远期疗效（包括无效病例）。
简单地来说：
新药开发研究过程大致分为两个阶段：临床前研究和临床研究。
临床前研究包括药物化学和药理学两部分，前者（药物化学)包括药物制备工艺研究、理化性质及质量控制标准等。后者（药理学）包括药效学、药代学、一般药理学研究和药物毒理学研究。
临床研究分为四期：
Ⅰ期是在健康志愿者身上进行药理学及人体安全性实验；
Ⅱ期为随机对照双盲实验，对新药的有效性和安全性做出初步评价；
Ⅲ期是扩大的多中心临床实验，对新药的有效性、安全性进行社会性考察；
Ⅳ期为新药上市后进行的售后调研
